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科普工作
歐盟基因療法“纖毛”修復技術獲得突破
作者:義烏科協  發布時間:2013-06-24 08:20:33  已讀:671 次  文章來源:互聯網


   生長在視網膜、內耳、鼻腔、腎臟和肺臟內的微細“纖毛”異常生長將引起機能失調,導致基本感官:聽覺、視覺或味覺的喪失。纖毛相關的遺傳缺陷,不僅損害感覺神經系統(Neurosensory Systems),而且將造成部分綜合機能失調疾病的發生,包括糖尿病、大腦缺陷和慢性腎臟病等。


   歐盟第七研發框架計劃(FP7)衛生主題資助1100萬歐元,總研發投入1500萬歐元,由歐盟6個成員國共16家醫學科研機構組成的歐洲SYSCILLA生物醫學研發團隊,自2010年起正式啟動基因療法纖毛修復技術的研究。


   研發團隊首先利用大量自身研發或來自世界最大先進科研成果的基本數據,建立起世界最先進的基于生物系統的數字計算模型。模型經過反復的數據比對和結構優化基本上可滿足蛋白質結構網絡的預期評估和進行纖毛細胞與組織生物學路徑動態行為的模擬。


   研發團隊借助模型和新開發的網格綜合分析方法,在實驗鼠味覺修復技術的應用中獲得成功。研發團隊開發出一種可影響感染基因工作版本(Working Version)細胞的病毒(Virus),對遭到纖毛基因突變出生的天生喪失味覺的嚙齒目動物(Rodents),向其鼻腔連續注射三天后使其完全恢復味覺。研發團隊的下一步研究,將對志愿者實施同樣的纖毛修復技術應用。此外,美國合作伙伴采用相同的技術方法,在基因治療感染兒童被稱作為LCA5致盲疾病的修復技術應用中,業已取得積極進展。

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